近日，在西班牙举行的第36届EORTC-NCI-AACR分子靶标和癌症治疗学研讨会上，公布了一项1/1b期研究的积极数据结果：美国Arcus Biosciences公司的前沿药Casdatifan，在转移性肾癌患者中，展现出显著的疗效。在32名转移性透明细胞肾细胞癌（ccRCC）患者中，每日接受100 mg剂量的Casdatifan治疗：- 客观缓解率为34%，即34%的患者肿瘤缩小至少30%。
- 疾病控制率为81%，意味着81%的患者在治疗后疾病得到了有效控制。
肾细胞癌如果能在早期阶段检测出来，5年生存率较高；但对于晚期或转移性肾细胞癌患者，5年生存率仅为15%。透明细胞肾细胞癌（ccRCC）是成年人中蕞常见的肾癌类型。Casdatifan（AB521）是一种小分子HIF-2a抑制剂。HIF-2α是一种帮助细胞感知氧气的蛋白质，在多个器官中发挥作用。在健康细胞中，它帮助细胞根据氧气的高低调整活动；但在一些肿瘤中，它的作用被打破了。在透明细胞肾细胞癌（ccRCC）中，大多数患者的VHL基因出现了问题，导致HIF-2α蛋白异常活跃。这种异常让细胞“误以为”缺氧，从而触发一系列错误信号，导致肿瘤快速生长、产生抗药性，并形成新的血管来“喂养”自己。Casdatifan是一种专门针对HIF-2α的药物。它通过阻断HIF-2α，切断了肿瘤用来生长和存活的多条“生命线”，从而有望帮助杀死癌细胞并抑制肿瘤发展。Casdatifan目前在1/1b期ARC-20研究和另一项1b/2期STELLAR-009研究（用于晚期实体肿瘤患者，包括透明细胞肾细胞癌（ccRCC）患者）中进行评估。
在ARC-20研究中，剂量递增部分未观察到剂量限制性毒性，蕞大耐受剂量也未在每日150 mg剂量下达到，因此选择了每日100 mg剂量（一日两次，每次50 mg）作为扩展组剂量。研究的参与者为接受过至少两线治疗的转移性透明细胞肾细胞癌（ccRCC）患者，其中52%接受过三线治疗，26%接受过四线或以上治疗，61%为中等风险。
在1/1b期ARC-20试验的剂量递增和扩展研究中，分析了32名转移性透明细胞肾细胞癌（ccRCC）患者的数据。截止2024年8月30日的数据显示，平均随访时间为11个月：- 每日100 mg剂量组的客观缓解率为34%（11例），即34%的患者肿瘤缩小至少30%，显示出良好的应答效果。其中2例患者尚待确认，25%的患者已确认。
- 疾病进展率为19%，意味着只有19%的患者在头一次进行病情评估时病情出现恶化，这表明大多数患者的癌症生长得到了有效抑制。
- 疾病控制率为81%，意味着81%的患者在治疗后疾病得到了有效控制。目前多数患者仍在接受治疗中。
- 平均无进展生存期尚未达到，意味着在当前数据截止时，超过一半的患者尚未出现疾病进展，即他们的病情仍然处于控制状态。
在100 mg剂量扩展队列中，在当前数据截止时，未观察到意外的安全信号，Casdatifan表现出可接受且可管理的安全性特征。有42%的患者出现了与Casdatifan治疗相关的3级不良事件（TEAEs），包括贫血（36%）和缺氧（9%）。没有患者因贫血而停止治疗。没有任何治疗引发的不良事件是危及生命的，也未导致死亡。
美国哈佛医学院合作教学医院丹娜法伯癌症研究院的Toni K. Choueiri博士在会上展示了这些数据。他表示：“Casdatifan展现出快速控制肿瘤生长的能力，并且具有较高的客观缓解率和疾病控制率，未来有望成为肾癌的治疗选择。”Arcus Biosciences公司首席医学官Dimitry Nuyten博士补充说：“这些数据支持了Casdatifan作为同类蕞佳HIF-2α抑制剂的潜力，计划于2025年上半年启动3期试验PEAK-1。此外，Casdatifan还将探索用于一线治疗其他透明细胞肾细胞癌（ccRCC）亚组患者的可能性。”来源：
https://investors.arcusbio.com/investors-and-media/press-releases/press-release-details/2024/First-Clinical-Data-for-Arcus-Biosciences-HIF-2a-Inhibitor-Casdatifan-Showed-Promising-Clinical-Activity-and-Tumor-Shrinkage-in-Patients-with-Metastatic-Kidney-Cancer/default.aspx
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