微卫星稳定型（MSS）结直肠癌约占结直肠癌的绝大多数，但由于肿瘤微环境中缺乏足够活跃的抗肿瘤T细胞，传统PD-1免疫治疗对其几乎无效，被称为冷肿瘤。2026年7月，美国生物技术公司Agenus完成3.4亿美元私募融资，重点推进BOT/BAL双免疫组合在MSS结直肠癌新辅助治疗中的全球III期研究ROBBIN。BOT（Botensilimab）为Fc功能增强型CTLA-4抗体，BAL（Balstilimab）为PD-1抗体，两者联合旨在充分启动免疫反应并阻断免疫逃逸通路。在NEST和UNICORN两项新辅助研究中，BOT/BAL在MSS结直肠癌患者中显示出较高比例的深度病理缓解，约60%-70%的患者出现明显缓解，约35%-40%达到主要病理缓解，约30%达到病理完全缓解。资本采用了分阶段下注策略，首期到账约8500万美元，后续资金取决于临床节点进展。该研究计划纳入约850名高危II期或III期非MSI-H/dMMR结肠癌患者，旨在验证新辅助免疫治疗能否降低复发风险并延长生存期。如结果积极，将推动免疫治疗从晚期救援治疗前移至早期降低复发风险的位置，MSS患者可能首次进入免疫治疗核心受益人群。

美国FDA正式批准Gedatolisib（商品名Revtorpyk）联合氟维司群，可联合或不联合帕博西尼，用于治疗既往接受过至少1种内分泌治疗后疾病进展的HR阳性HER2阴性局部晚期或晚期乳腺癌患者,要求患者不携带PIK3CA基因突变。该批准基于VIKTORIA-1 3期临床试验数据,共纳入392名HR阳性HER2阴性晚期或转移性乳腺癌患者。研究显示,接受Gedatolisib联合氟维司群和帕博西尼三联方案的患者中,半数人肿瘤控制时间超过9.3个月,是氟维司群单药治疗组2个月的4倍以上。在肿瘤缩小方面,三联方案让32%的患者肿瘤大幅缩小或消失,而单用氟维司群仅为1%。Gedatolisib是一种可阻断PI3K/AKT/mTOR通路信号的前沿靶向药,能够瘫痪乳腺癌细胞的备用生存系统。常见不良反应包括口腔炎、中性粒细胞减少、恶心、呕吐、皮疹、疲劳、腹泻及血糖升高,需医生根据具体情况进行精细化管理。该方案为内分泌治疗耐药患者提供了新的有效治疗选择。

美国FDA正式批准广谱抗癌药塞尔帕替尼(Selpercatinib)用于RET基因融合阳性的晚期实体瘤治疗。塞尔帕替尼属于不限制癌症种类的广谱靶向药物,只要患者被检出RET基因融合,无论肿瘤原发部位在哪里,都可能适用。此次获批主要基于LIBRETTO-001临床试验数据,在75名RET融合阳性各类癌症患者中,塞尔帕替尼让47%的患者肿瘤大幅缩小或消失,且达到治疗反应的患者中,中位疗效持续时间达24.5个月。此外LIBRETTO-121试验探索了塞尔帕替尼用于儿童RET融合患者的治疗,结果显示部分患儿肿瘤缩小。塞尔帕替尼的获批进一步拓展了广谱抗癌药的应用范围,为RET基因异常驱动的各类实体瘤患者提供了新的靶向治疗选择。对于考虑该治疗的患者,关键第一步是进行基因检测确认RET融合状态,在医生指导下评估是否适合用药。常见广谱抗癌药还包括针对NTRK融合的拉罗替尼和恩曲替尼、针对MSI-H/dMMR实体瘤的帕博利珠单抗等。

免疫药物Jemperli（dostarlimab）属于PD-1抑制剂，可通过激活免疫系统识别并攻击癌细胞。该药适用于dMMR/MSI-H直肠癌患者，此类患者的癌细胞DNA修复系统存在严重缺陷，免疫治疗后反应格外显著。此前关键2期研究中，42名dMMR局部晚期直肠癌患者接受Jemperli单药治疗后，100%实现肿瘤全消失且持续无癌超过12个月。为进一步验证疗效，全球多中心AZUR-1临床试验纳入154名初治患者，仅用药9个周期约半年，最新数据显示该研究的12个月持续临床完全缓解率超过标准治疗历史数据，相当一部分患者实现无癌且至少维持12个月不复发。Jemperli的出现为直肠癌患者提供了不放化疗、不手术即可能治愈的新选择，同时该药针对妇科肿瘤、结肠癌、头颈癌等的研究也在同步推进中。

2026年7月，美国Northwest Biotherapeutics公司在英国神经肿瘤学会年会上公布了癌症疫苗DCVax-L治疗胶质母细胞瘤的3期临床试验最新分析结果。数据显示，接受DCVax-L疫苗治疗的患者中位总生存期相比对照组延长了3.4至6.3个月，疾病进展或死亡风险降低约23%至31%。DCVax-L是个体化树突状细胞疫苗，从患者手术切除的肿瘤组织中提取裂解物激活自身免疫细胞，使其识别并攻击肿瘤。长期随访数据表明，在新诊断胶质母细胞瘤患者中，DCVax-L组的5年生存率为13.0%，是对照组5.7%的约2.3倍；复发患者30个月总生存率也从5.1%提升至11.1%。基于这些积极结果，Northwest Biotherapeutics已向英国监管机构提交DCVax-L的上市申请，目前正在审查中。

2026年7月9日，美国FDA批准Isatuximab-irfc（Sarclisa Escena）皮下注射剂型用于多发性骨髓瘤治疗。这一新剂型通过贴附于身体的自动给药装置进行皮下注射，替代了传统的静脉输注方式，使治疗过程更加便捷。适应症包括三项联合方案：联合泊马度胺和地塞米松用于既往至少一线治疗后复发患者，联合卡非佐米和地塞米松用于复发难治患者，以及联合硼替佐米、来那度胺和地塞米松用于不适合干细胞移植的新诊断患者。疗效方面，IRAKLIA研究显示皮下注射组客观缓解率为71.1%，IZALCO研究中为79.7%，IsaSocut研究中更达97.3%。安全性方面需关注过敏反应、中性粒细胞减少、感染和继发性原发恶性肿瘤等风险。

2026年7月10日，美国FDA批准帕博利珠单抗（Keytruda）及其皮下注射复方制剂Keytruda Qlex，分别与恩诺单抗（Padcev）联合，用于肌层浸润性膀胱癌（MIBC）的新辅助治疗及术后辅助治疗。此次批准将适应症从仅限不适合顺铂治疗的患者，扩大至所有适合接受膀胱切除术的MIBC患者。疗效评估基于KEYNOTE-B15/EV-304研究，共纳入808例符合条件的患者。结果显示，帕博利珠单抗联合恩诺单抗组的中位无事件生存期尚未达到，而吉西他滨联合顺铂组为48.5个月，风险比为0.53，意味着联合方案可将疾病复发、进展或死亡风险降低约47%。总生存期方面，风险比为0.65，即死亡风险降低35%。安全性方面，整体特征与此前联合方案用于尿路上皮癌治疗的结果相似，需关注免疫介导不良反应、输注反应及胚胎-胎儿毒性等风险。

ALK基因重排在肺癌中被称为钻石突变，靶向治疗效果显著。近年研究发现，ALK靶向药不仅适用于晚期患者，在可手术ALK阳性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的术后辅助治疗中也展现出显著优势。ALINA试验数据显示，阿来替尼（Alectinib）作为术后辅助靶向治疗方案，使近90%的ALK阳性NSCLC患者在术后2年内保持无病生存状态。相比传统术后辅助化疗，靶向辅助治疗精准作用于ALK融合基因驱动的癌细胞增殖信号，副作用更小、疗效更突出。这一结果为早期可手术ALK阳性肺癌患者提供了降低术后复发风险、提高治愈率的新策略。

日本第一三共（Daiichi Sankyo）研发的EZHARMIA是一种EZH1/EZH2双重抑制剂，已于日本获批用于治疗成人复发或难治性外周T细胞淋巴瘤（PTCL）。该药通过抑制EZH1和EZH2两种组蛋白甲基转移酶来阻断癌细胞依赖的表观遗传调控通路，使癌细胞恢复正常程序。临床数据显示，EZHARMIA治疗复发难治PTCL的客观缓解率（ORR）达43.7%，为已用尽标准治疗方案的此类患者提供了新的有效治疗选择。近期知名经济学家高善文因PTCL去世的消息引发了对该疾病的广泛关注，EZHARMIA的问世为PTCL患者带来新的希望。

2026年7月8日，美国UroGen Pharma公司宣布FDA已批准UGN-501的新药临床试验申请（IND）。UGN-501是一款新一代溶瘤病毒疗法，旨在选择性破坏肿瘤细胞的同时激活抗肿瘤免疫反应，通过膀胱内灌注给药。计划中的1期临床研究预计于2026年第4季度启动，主要评估UGN-501在非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者中的安全性、耐受性和可行性。NMIBC患者目前仍然面临较高的疾病复发风险，膀胱内灌注是此类患者的常规给药方式。UGN-501的IND获批为其临床开发迈出了关键第一步，有望为膀胱癌患者带来新的治疗选择。