美国FDA正式批准广谱抗癌药塞尔帕替尼(Selpercatinib)用于RET基因融合阳性的晚期实体瘤治疗。塞尔帕替尼属于不限制癌症种类的广谱靶向药物,只要患者被检出RET基因融合,无论肿瘤原发部位在哪里,都可能适用。此次获批主要基于LIBRETTO-001临床试验数据,在75名RET融合阳性各类癌症患者中,塞尔帕替尼让47%的患者肿瘤大幅缩小或消失,且达到治疗反应的患者中,中位疗效持续时间达24.5个月。此外LIBRETTO-121试验探索了塞尔帕替尼用于儿童RET融合患者的治疗,结果显示部分患儿肿瘤缩小。塞尔帕替尼的获批进一步拓展了广谱抗癌药的应用范围,为RET基因异常驱动的各类实体瘤患者提供了新的靶向治疗选择。对于考虑该治疗的患者,关键第一步是进行基因检测确认RET融合状态,在医生指导下评估是否适合用药。常见广谱抗癌药还包括针对NTRK融合的拉罗替尼和恩曲替尼、针对MSI-H/dMMR实体瘤的帕博利珠单抗等。

免疫药物Jemperli（dostarlimab）属于PD-1抑制剂，可通过激活免疫系统识别并攻击癌细胞。该药适用于dMMR/MSI-H直肠癌患者，此类患者的癌细胞DNA修复系统存在严重缺陷，免疫治疗后反应格外显著。此前关键2期研究中，42名dMMR局部晚期直肠癌患者接受Jemperli单药治疗后，100%实现肿瘤全消失且持续无癌超过12个月。为进一步验证疗效，全球多中心AZUR-1临床试验纳入154名初治患者，仅用药9个周期约半年，最新数据显示该研究的12个月持续临床完全缓解率超过标准治疗历史数据，相当一部分患者实现无癌且至少维持12个月不复发。Jemperli的出现为直肠癌患者提供了不放化疗、不手术即可能治愈的新选择，同时该药针对妇科肿瘤、结肠癌、头颈癌等的研究也在同步推进中。

2026年ASCO年会上，RMC-6236（daraxonrasib）成为最受关注的研究之一。在一项约500名患者的全球三期临床试验中，已接受治疗的转移性胰腺癌患者使用RMC-6236后，中位总生存期几乎翻倍，死亡风险下降约60%。该药靶向曾被认为不可成药的KRAS靶点，FDA已允许开展扩展用药。RMC-6236代表了一类全新RAS/KRAS靶向药的突破，而全球已登记的癌症临床试验超过11万项，仅MD安德森癌症中心一年就开展1579项试验。美国拥有全球最成熟的癌症临床研究体系，是许多首创新药最早进入人体试验的地方。临床试验不是小白鼠试验，而是所有新药上市的必经之路，对标准治疗效果不佳的患者而言，参与临床试验可能意味着获得下一份有效的治疗方案。盛诺一家可帮助国内患者对接美国临床试验机会。

2026年7月，美国Northwest Biotherapeutics公司在英国神经肿瘤学会年会上公布了癌症疫苗DCVax-L治疗胶质母细胞瘤的3期临床试验最新分析结果。数据显示，接受DCVax-L疫苗治疗的患者中位总生存期相比对照组延长了3.4至6.3个月，疾病进展或死亡风险降低约23%至31%。DCVax-L是个体化树突状细胞疫苗，从患者手术切除的肿瘤组织中提取裂解物激活自身免疫细胞，使其识别并攻击肿瘤。长期随访数据表明，在新诊断胶质母细胞瘤患者中，DCVax-L组的5年生存率为13.0%，是对照组5.7%的约2.3倍；复发患者30个月总生存率也从5.1%提升至11.1%。基于这些积极结果，Northwest Biotherapeutics已向英国监管机构提交DCVax-L的上市申请，目前正在审查中。

乳腺癌是治疗进步最快的癌症之一，但对于复发、耐药、方案不确定的患者而言，真正困难的是在复杂信息中找到被忽略的关键问题。耶鲁癌症中心主任、美国临床肿瘤学会前主席Eric P. Winer教授是该领域国际权威，善于从细微检查结果中发现改变治疗方向的线索。本文通过真实案例展示Winer教授如何帮助复发乳腺癌患者重新评估疾病背景：ER弱阳性仅5%表达的肿瘤应接近三阴性乳腺癌处理；年轻发病合并家族史提示BRCA突变风险，需进行遗传基因检测；基因结果直接影响术后辅助治疗策略的选择。对于多线治疗失败的患者，Winer教授则基于全球最新证据，从既往治疗反应中分析耐药机制，精准定位下一步治疗方向。国际专家会诊的价值不在于简单换药，而在于从复杂信息中重新校准治疗路径，避免患者错失任何可能有效的治疗机会。

针对KRAS G12V突变的靶向药RMC-5127已进入人体临床试验阶段，为胰腺癌、非小细胞肺癌和结直肠癌等实体瘤患者带来新的治疗希望。RMC-5127具有高选择性，可精准阻断KRAS G12V突变驱动的癌细胞生长信号。临床前研究显示该药可能增强免疫治疗效果，在小鼠模型中联合PD-1免疫治疗实现了100%肿瘤完全缓解，并展现出穿透血脑屏障的潜力。目前全球开展的RMC-5127-001是一项1/1b期临床试验，评估单药及联合RMC-6236或西妥昔单抗的安全性和初步疗效。KRAS G12V突变在胰腺癌、结直肠癌和非小细胞肺癌中的比例分别约为34%、21%和19%。美国约翰霍普金斯医院和丹娜法伯癌症研究院均为该试验的开展机构。

2026年第二季度，美国FDA在肿瘤领域批准了一系列新疗法和新适应症，乳腺癌成为本季度最受关注的领域。其中，全球首个用于癌症治疗的PROTAC药物Vepdegestrant获批，用于携带ESR1突变的HR阳性/HER2阴性晚期乳腺癌，III期研究显示中位无进展生存期从2.1个月延长至5.0个月。ADC药物T-DXd获批进入HER2阳性早期乳腺癌新辅助及辅助治疗，DESTINY-Breast05研究显示3年无侵袭性疾病生存率达89%，复发或死亡风险降低44%。此外CDK4/6抑制剂Palbociclib首次获批用于HR阳性/HER2阳性晚期乳腺癌维持治疗，三阴性乳腺癌新增TROP2 ADC治疗选择。本季度还覆盖泌尿系统肿瘤、前列腺癌、罕见癌症和血液肿瘤等多个领域，体现了癌症治疗从统一方案向精准医疗转变的发展趋势。

2026年7月9日，美国FDA批准Isatuximab-irfc（Sarclisa Escena）皮下注射剂型用于多发性骨髓瘤治疗。这一新剂型通过贴附于身体的自动给药装置进行皮下注射，替代了传统的静脉输注方式，使治疗过程更加便捷。适应症包括三项联合方案：联合泊马度胺和地塞米松用于既往至少一线治疗后复发患者，联合卡非佐米和地塞米松用于复发难治患者，以及联合硼替佐米、来那度胺和地塞米松用于不适合干细胞移植的新诊断患者。疗效方面，IRAKLIA研究显示皮下注射组客观缓解率为71.1%，IZALCO研究中为79.7%，IsaSocut研究中更达97.3%。安全性方面需关注过敏反应、中性粒细胞减少、感染和继发性原发恶性肿瘤等风险。

2026年7月10日，美国FDA批准帕博利珠单抗（Keytruda）及其皮下注射复方制剂Keytruda Qlex，分别与恩诺单抗（Padcev）联合，用于肌层浸润性膀胱癌（MIBC）的新辅助治疗及术后辅助治疗。此次批准将适应症从仅限不适合顺铂治疗的患者，扩大至所有适合接受膀胱切除术的MIBC患者。疗效评估基于KEYNOTE-B15/EV-304研究，共纳入808例符合条件的患者。结果显示，帕博利珠单抗联合恩诺单抗组的中位无事件生存期尚未达到，而吉西他滨联合顺铂组为48.5个月，风险比为0.53，意味着联合方案可将疾病复发、进展或死亡风险降低约47%。总生存期方面，风险比为0.65，即死亡风险降低35%。安全性方面，整体特征与此前联合方案用于尿路上皮癌治疗的结果相似，需关注免疫介导不良反应、输注反应及胚胎-胎儿毒性等风险。

2026年7月7日，中国著名经济学家高善文因癌症去世，年仅55岁。他于2025年1月出现异常症状，经历长时间求医过程后，于2025年11月怀疑淋巴瘤，12月在香港养和医院确诊为外周T细胞淋巴瘤IV期。此后他接受化疗、免疫治疗，并曾赴日本寻求进一步治疗方案，但最终仍未能战胜疾病。高善文的就医经历折射出当前癌症诊疗体系中的多重挑战：早期筛查敏感性不足、罕见病理类型的诊断延迟、高级别循证治疗方案的可及性限制等。与此同时，外周T细胞淋巴瘤领域近年来已取得重要突破，包括EZHARMIA等新药的出现为患者提供了新选择。癌症诊疗的整体水平正在持续进步，但仍需在早期发现、精准诊断和创新疗法普及方面持续发力。