近日，美国食品药品监督管理局（FDA）授予新疗法RPTR-1.201快速通道资格，用于治疗晚期三阴性乳腺癌。RPTR-1.201是种什么疗法？哪些患者可能适合它？研究进展到什么阶段了？今天，我们就来把这几件事讲清楚。

近日，韩国Rznomics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其开发的新药RZ-001再生医学先进疗法（RMAT）资格认定。RZ-001是该公司用于治疗肝细胞癌（HCC）的核心在研候选药物。

对于携带经典EGFR突变的晚期非小细胞肺癌患者而言，第三代靶向药奥希替尼（英文名：Osimertinib）曾是一线治疗的金标准。然而，随着两大重磅3期临床研究——MARIPOSA和FLAURA2的结果公布，这一格局正在被改写。两种新的联合治疗方案，即埃万妥单抗+拉泽替尼和奥希替尼+化疗，在多项关键疗效指标上均超越了奥希替尼单药治疗。这为患者带来了更强效的初治选择，同时也提出了一个新问题：两大新方案，该如何选择？

过去，胆管癌治疗比较依赖化疗、免疫联合治疗或局部治疗等手段。但现在，胆管癌治疗正在发生一个重要变化。医生不再只看“这是胆管癌”，还会继续追问一句：肿瘤有没有特定的基因变异？一些患者的肿瘤里，可能存在FGFR2融合、IDH1突变、HER2异常、BRAF突变、MSI-H/dMMR、NTRK融合、NRG1融合等基因变异。这些变异，相当于一个个门锁，如果能找到对应的钥匙（针对性药物），患者就有机会获得非常精准、有效的治疗。

2026年5月1日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了一款名为Vepdegestrant（英文商品名：Veppanu）的口服新药上市。 这款药物适用于既往接受过至少一线内分泌治疗后病情进展、携带ESR1基因突变的雌激素受体（ER）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性的晚期或转移性乳腺癌成年患者。此次批准意义重大，因为Vepdegestrant是FDA批准的首款蛋白水解靶向嵌合体（PROTAC）疗法，代表了一种全新抗癌药物作用机制。

近日，已获FDA批准上市的ROS1阳性肺癌靶向药taletrectinib（Ibtrozi），向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了补充新药申请，纳入TRUST-1和TRUST-2研究在原有基础上额外10个月随访后的更新数据，希望进一步更新药品说明书中的疗效持续时间和安全性信息。新数据来自于关键2期临床研究TRUST-1和TRUST-2。研究显示，此前没有用过任何ROS1靶向药的患者用药后，大约9成人肿瘤显著缩小。

对于华氏巨球蛋白血症（Waldenström macroglobulinemia, WM）患者，尤其是那些对现有标准疗法已不再响应的患者来说，一种名为Iopofosine I 131的新型靶向放射疗法带来了令人鼓舞的数据。在一项名为CLOVER-WaM的国际多中心2b期临床试验（NCT02952508）中，这款新药在经过多线治疗、病情复发或难治的患者群体中，展现了深度且持久的疗效，特别是在已接受过BTK抑制剂（一类核心标准治疗药物）治疗的患者中，效果依然显著。

传统的喉癌治疗方案，尤其是针对晚期肿瘤的外科手术，有时不得不以牺牲发声功能为代价。但今天的情况已经完全不同了。美国克利夫兰诊所（盛诺一家签约合作医院）​头颈外科肿瘤专家Eric Lamarre博士说：现在我们可以做喉部保留手术——切除喉部的一部分肿瘤，同时保留大部分功能。

近日，美国生物制药公司Immunome已向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了硬纤维瘤新药Varegacestat的上市申请。支持本次上市申请的研究数据，来自于全球3期RINGSIDE临床试验。研究显示，该药让56%的患者肿瘤大幅缩小，疾病进展或死亡风险降低84%。

近日，美国制药巨头辉瑞公司公布了3期MagnetisMM-5试验的中期结果：在接受过至少一线（初始）治疗的复发/难治性多发性骨髓瘤患者中，前沿药elranatamab-bcmm（商品名Elrexfio）进行单药治疗，相比达雷妥尤单抗、泊马度胺和地塞米松联合治疗的标准方案，显著延长了患者肿瘤控制时间。